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Italien-Österreich – Grenzüberschreitendes Interreg IV Projekt: Stammzellentherapie gibt erste Hoffnung für "Schmetterlingskinder"
Italien-Österreich – Grenzüberschreitendes Interreg IV Projekt: Stammzellentherapie gibt erste Hoffnung für "Schmetterlingskinder"

Italien-Österreich – Grenzüberschreitendes Interreg IV Projekt: Stammzellentherapie gibt erste Hoffnung für "Schmetterlingskinder"

SALZBURG, BOZEN, MODENA (IT). Epidermolysis bullosa (EB) ist eine unheilbare Hauterkrankung, bei der die Patienten an mechanisch belasteten Stellen Blasen entwickeln. Bislang war es nur möglich, die Begleitumstände zu therapieren. Nun gibt es erste Erfolge im Sinne einer ursächlichen Behandlung mit Gentherapie und damit eine neue Hoffnung für "Schmetterlingskinder". Bei EB-Patienten sind bestimmte Abschnitte im Gen, welche für die Produktion bestimmter Proteine zuständig sind, krankhaft verändert. Mit Hilfe der Genschere-Technologie wird ein krankhafter Genabschnitt "herausgeschnitten" und durch einen gesunden Genabschnitt ersetzt.

. Im EB- oder "Schmetterlings"-Haus werden solche Genschere-Moleküle hergestellt, die dann mit Hilfe eines Trägers in die Stammzellen des Patienten eingebracht werden. Aus so korrigierten Stammzellen werden dann Hautstücke gezüchtet, die dem Patienten transplantiert werden können. Diese Methode bildet die Grundlage für Forschungen im Interreg IV-Projekt Italien-Österreich. "Das Salzburger Schmetterlingshaus ist eine europaweit vorbildliche Einrichtung. Dass in Salzburg auf diesem Gebiet Pionierarbeit in der Spitzenmedizin geleistet wird, hat sich bereits weit über Fachkreise hinaus herumgesprochen", erklärte Landeshauptfrau Mag. Gabi Burgstaller. Das Land unterstützt die Forschung, etwa indem es den Baugrund für das "Haus für Schmetterlingskinder" zur Verfügung gestellt hat, ein österreichweites Forschungs- und Behandlungszentrums, das im Jahr 2005 eröffnet wurde.

Das Ziel des Interreg IV-Projekts ist es, für alle EB-Patienten diese neuartige Therapieform zu etablieren. Für die Projektfinanzierung müssen insgesamt 953.750.- Euro aufgebracht werden. Davon werden 60% vom Europäischen Fond für regionale Entwicklung und 40% national von Österreich und Südtirol finanziert. Das Land Salzburg beteiligt sich mit 114.000 Euro und die DEBRA Austria mit 73.500.- Euro. Das Projekt ist auf drei Jahre angesetzt, für 2012 werden konkrete Ergebnisse erwartet.

Um eine sichere und effektive Therapie zu ermöglichen, werden zunächst Südtiroler Patienten im Krankenhaus Bozen genau klinisch und molekularbiologisch untersucht. Im EB-Haus Austria in Salzburg werden danach optimale Genschere Moleküle für diese Patienten entwickelt. Im Zentrum für Regenerative Medizin in Modena (CReM) werden dann Stammzellen dieser Patienten im Labor kultiviert, mit den Genschere-Molekülen transfiziert und Hautstücke zur Re-Transplantation auf die EB-Patienten in Salzburg vorbereitet.
Von der genetisch bedingten, derzeit noch unheilbaren Krankheit sind rund 500 Menschen in Österreich, 30 in Südtirol, 1.000 in Italien und an die 30.000 in ganz Europa betroffen. Die Bezeichnung "Schmetterlingskinder" weist darauf hin, dass Haut, Schleimhäute und Verdauungstrakt wegen fehlender Eiweißstoffe verletzbar sind wie die Flügel von Schmetterlingen.

Transplantation von Stammzellen
Prof. Dr. Michele De Luca, Professor für Biochemie an der Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia (Italien), beschäftigt sich seit 20 Jahren mit der Transplantation von Haut. Der wissenschaftliche Direktor der Fondazione Banca degli Occhi (Eye Bank Foundation) in Venedig hat die von ihm entwickelte Stammzellen-Transplantationstechnik bereits bei Patienten mit Hautverbrennungen erfolgreich eingesetzt. Unter seiner Leitung wurde im November 2006 erstmals wissenschaftlich nachgewiesen, dass die Stammzellen-Transplantation auch bei einem Patienten mit Epidermolysis bullosa junctionalis – im Sinne einer Gentherapie – erfolgreich durchgeführt werden kann.

Die Stammzellentherapie ist vorläufig nur bei wenigen EB-Patienten anwendbar und sehr aufwendig. Zunächst werden dem/der Patienten/Patientin an bestimmten Stellen (zum Beispiel an den Händen) eigene Hautzellen entnommen. Im Labor wird ein künstliches Gen, das zur Bildung eines korrekten Strukturproteins führt, in körpereigene Stammzellen eingebracht. Anschließend werden die derart korrigierten Hautzellen im Labor vermehrt. Erst wenn ein ausreichend großer Zellverband an Hautzellen vorhanden ist, wird dieser dem/der Patienten/Patientin als Transplantat auf besonders wunde Areale aufgebracht.

Dabei sollte es zur Schließung der Wunde kommen. Bei einem italienischen Patienten, der sich einer Stammzellen-Transplantation unterzogen hat, ist die Haftfähigkeit und das Erscheinungsbild der behandelten Wunde nun seit über drei Jahren mit einem gesunden Hautgewebe vergleichbar.

Ärzte und Wissenschafter aus Italien und Österreich planen nun gemeinsam mehr EB-Patienten mit dieser Methode zu therapieren. „Auch in Österreich gibt es Patienten, die für
diese Art der Therapie in Frage kommen“, sagt Univ.-Prof. Dr. Johann Bauer, Leiter der Einheit für molekulare Dermatologie an der Universitätsklinik für Dermatologie. „In Zukunft soll weiteren Patienten – auch mit anderen Formen der EB – die Möglichkeit gegeben werden, mit dieser Art der Behandlung eine ursächliche Heilung zu erfahren“, sagt Dr. Rainer Riedl, Obmann und Geschäftsführer von DEBRA Austria, der Selbsthilfegruppe für Schmetterlingskinder.

Epidermolysis bullosa ist eine folgenschwere, angeborene Hauterkrankung. Fehlende oder mangelhaft ausgebildete Eiweißstoffe in der Haut führen dazu, dass Ober- und Lederhaut nicht ausreichend aneinander haften. „An der Haut und an den Schleimhäuten bilden sich permanent Blasen“, erklärt Univ.-Prof. Dr. Johann Bauer. Tägliche Schmerzen durch offene Wunden, Narbenbildung, quälender Juckreiz, schwere Karies mit häufigem Zahnverlust, Ernährungs- und Verdauungsprobleme und fallweise aggressive Hauttumore sind die charakteristischen Merkmale von EB. Die genetisch und klinisch sehr unterschiedlichen Formen der EB bedeuten in jedem Fall eine schwere Beeinträchtigung des täglichen Lebens. „Mit der neuen Therapie können EB-Patienten wieder Hoffnung Schöpfung“, sagt Dr. Rainer Riedl, selbst Vater eines Schmetterlingskindes.

DEBRA Austria (www.schmetterlingskinder.at) wurde 1995 als Selbsthilfegruppe von EB-Betroffenen, Eltern betroffener Kinder und Ärzten gegründet. Heute bietet der gemeinnützige Verein rund 500 betroffenen Menschen in Österreich Hilfe, Unterstützung, Beratung und Information. DEBRA Austria hat das Ziel, kompetente medizinische Versorgung zu ermöglichen und die Chance auf Heilung durch gezielte Forschung zu erhöhen. Dies ist an der medizinischen Spezialklinik für EB – dem EB-Haus Austria (www.eb-haus.eu) – möglich geworden. Nach wie vor setzen sich bei DEBRA Austria Ärzte, Wissenschafter, Betroffene, Eltern und Freunde gemeinsam dafür ein, Heilung oder zumindest langfristig Linderung für das täglich mühsame und schmerzvolle Leben der Betroffenen zu ermöglichen. Der Betrieb des EB-Hauses und die Durchführung von Forschungsprojekten, die Linderung und Heilung von EB zum Ziel haben, sind derzeit nur mit Spenden möglich.

Allgemeine Rückfragen: 
Mag. Mick Weinberger 
Leiterin PR und Klinikmarketing, Pressesprecherin 
Gemeinnützige Salzburger Landesklinik Betriebsges.m.b.H. 
Tel: +43 (0) 662 4482–1007 
Mobil: +43 (0) 664 604141 1007 
presse@salk.at, m.weinberger@salk.at 


Rückfragen zum EB-Haus Austria: 
Dr. Gabriela Pohla-Gubo
Leiterin der Akademie im EB-Haus Austria
Vorstandsmitglied von DEBRA Austria 
Universitätsklinik für Dermatologie
Tel: +43 (0) 662 4482-3050 
Mobil: +43 (0) 676 84 37 37 220 
g.pohla-gubo@salk.at 


 

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